Corrigen enfermedad hereditaria en embriones humanos con CRISPR/Cas9

La ingeniería genética tuvo sus inicios en los años 70; sin embargo, los métodos utilizados en ese entonces eran imprecisos y no se podían aplicar a gran escala. Esto se traducía en investigaciones complicadas y costosas. Con el tiempo, se hallaron diferentes técnicas como la de ADN recombinado —se toma un fragmento de ADN de un organismo para combinarlo con el de otro—, la reacción en cadena de la polimerasa, y la secuenciación de ADN. Esta última se utiliza en aplicaciones médicas en especial para identificar poliformismos genéticos asociados a enfermedades. 

En la actualidad, existe una herramienta de edición genética conocida como CRISPR/Cas9, más rápida, precisa y fácil. Esta técnica está basada en un sistema que funciona como un mecanismo de defensa y es empleado por algunas bacterias para eliminar virus: toma un componente proteico con nucleosa que corta ADN  y un ARN guía, los cuales llegan hasta la secuencia de ADN que se quiere editar. 

Este año, científicos de la Universidad de Emory, en Atlanta, Estados Unidos, y del Instituto de Genética y Biología del Desarrollo de la Academica China de Ciencias, dieron a conocer la interrupción de la mutación de un gen relacionado con la Enfermedad de Hungtington en ratones. Esto lo lograron con la técnica CRISPR/Cas9. Los resultados fueron la corrección de la mutación, eliminar agregados, y revertir la enfermedad, así como los síntomas motores. 

Ahora, por primera vez, se ha logrado también corregir una mutación en embriones humanos. 

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Fuente: http://www.nature.com

¿Cómo se realizó el experimento? 

Los investigadores trabajaron con 142 óvulos de mujeres sanas que fueron fertilizados con esperma de un donante que padecía una mutación heterocigota en el gen MYBPC3. Con la técnica CRISPR/Cas9, los especialistas lograron cortar la secuencia del gen mutante a través de una rotura de doble cadena inducida. Observaron que, en dos tercios de los embriones, esa rotura de ADN se reparó al utilizar la copia no mutada del gen. 

La eficiencia, seguridad y precisión de este avance sugiere que es una técnica potencial para la corrección de mutaciones hereditarias en embriones: los resultados indican que con esta técnica se tiene de un 50 % a un 72.4 % de probabilidad de heredar un gen correcto. 

Y, aunque esta investigación es un avance en la edición genética, los científicos aclaran que hay mucho que considerar antes de darle aplicaciones clínicas y ocuparla para otro tipo de mutaciones.

El estudio fue publicado en la revista Nature.

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